摘要
摘要目的探讨低剂量亚砷酸/维A酸联合或不联合低剂量阿糖胞苷诱导方案治疗TET2基因突变儿童骨髓增生异常综合征（MDS）的疗效。方法选择2009年3月至2018年4月哈尔滨市第一医院血液病肿瘤研究所住院MDS患儿9例，其中儿童难治性血细胞减少（RCC）3例，MDS伴原始细胞增多Ⅰ型（MDS-EBⅠ）4例，MDS伴原始细胞增多Ⅱ型（MDS-EBⅡ）2例。应用二代基因测序法（NGS）检测MDS患儿骨髓细胞TET2基因突变。采用低剂量亚砷酸/维A酸联合或不联合阿糖胞苷诱导方案分层治疗儿童MDS。临床疗效评价参照2006年MDS国际工作组（IWG）制定的MDS疗效评价标准。结果9例患儿中，近期临床有效8例。TET2基因突变阳性2例，均获得了骨髓完全缓解（mCR）并血液学改善（HI）的近期临床疗效；7例TET2基因突变阴性患儿近期临床疗效为CR 4例，mCR并HI 1例，疾病稳定（SD）1例。结论低剂量亚砷酸/维A酸联合或不联合低剂量阿糖胞苷方案可能使TET2基因突变阳性儿童MDS受益。
出版日期
2020年08月12日（中国期刊网平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
