儿科临床研究与儿童用药安全

儿科临床研究与儿童用药安全

连红霞

连红霞

（河北省邯郸市魏县人民医院河北邯郸056800）

作者简介：连红霞女1977年1月4日出生河北省邯郸市魏县人毕业于原河北省张家口医学院，本科，现任河北省邯郸市魏县人民医院儿一科主治医师。

摘要：儿童用药和成人用药在用法用量上都有很大的不同，但是在当前的临床研究上，儿童的用药研究远远少于成年人，在很多药品的研究中，缺乏对儿童的实验数据。本文研究对儿童的临床研究与用药安全的问题。

关键词：临床研究；儿科临床研究；儿童用药安全

儿童在药品的使用上和成人有很大的不同，当前市面上除了有部分儿童专用药之外，很多成人的药品也可以给儿童服用，但是这类药品缺乏儿童用药方面的临床研究，药物主要在成年人中进行新药的临床实验，但是很少甚至是并未在儿童中也进行新药的临床研究。但是儿童由于身体素质等各方面的原因，在药品的使用上相比起成年人来说存在着更多的风险和不安全的因素，开展儿童用药的临床研究是促进儿童用药安全和药品安全的重要环节。

一、儿科用药现状

根据美国的一份调查研究中指出的情况，美国食品药品监督管理局批准上市的药品中，只有不到四分之一的药品明确表明是儿童用药并写明使用方法和剂量。而国内的一项调查则表明，国内的药品在生产环节较为注意儿童的使用情况，在医院的五百五十余种常用药中，有近一半的药物标明了儿童的用药用法，但是依然有近五分之一的药品并没有对儿童用药情况进行注明。这些药物的使用就需要医生在临床实践中根据自身的经验做出判断，存在一定的风险性。在给儿童用药时，一般的医生采用的方法是根据儿童的体重、年龄等数据和成年人用药的相关效果来进行判断，在一些常用药上这种做法是通用的，但是对于一些特殊药品或者特殊情况的儿童比如新生儿，就容易出现问题。上世纪初时期的氯霉素事件就是儿童用药方面的惨痛教训。新生儿由于身体器官尤其是肝脏等发育尚不完全，肝脏的代谢能力很差，在用药后其血药浓度长时间得不到降低，导致了很多新生儿在使用氯霉素药物后死亡。

对于那些没有注明用量的药物，医生在使用过程中根据经验判断容易出现问题，但是并不意味着表明儿童用量的药物就不会出现问题。目前市面上的很多药物只是简单粗暴的用用量上的缩减和用法上的时间延长来标示儿童的使用说明，但是这些药往往并没有进行儿童用药方面的临床研究，只是经验主义。根据相关规定，儿童用药的剂量计算有以下四种主要的方法，即按照体重、年龄、体表面积以及按照成年人用药剂量进行折算。这四种用药方法都是以成年人的用药效果为参考的，虽然是儿童用药的规定，但是缺乏儿童用药方面的相关研究，依然存在着用药方面的风险。

二、儿科临床研究困境

儿科临床研究的问题主要有以下几个方面：第一，市场方面。儿童在人口比例中相对于成年人来说较低，随之而来的就是在病人的比例中儿童的数量也较少，因此很多药品在成年人用药市场的巨大利润面前，相应的放弃了儿童用药市场的开展。只有一些比如疫苗、感冒药等药品的研究上，因为儿童使用量相对较大，于是有和成年人相当的研究成果。第二，药品的临床研究是一个复杂而漫长的过程，尤其是当研究对象是儿童的时候。药品的效力研究并不只是针对身体各方面，还需要有心理学方面的专家进行参与，在实验过程中的一些操作，比如抽血和其他药物的对比实验中，成年人志愿者可以通过签署承诺书等形式来直接参与，儿童则只能依靠父母等监护人的判断作为参与的条件。用药实验存在着一定的风险，一般的父母都拒绝自家儿童参与到用药的实验中来，给临床实验的开展带来了困难。并且对于父母是否真的有权力代替儿童来决定是否以儿童自身来进行用药实验这一问题，还涉及到更深层次的伦理和法律方面的关系，在实践中更加的复杂。

三、国外儿科用药研究相关措施

美国从上世纪末开始就鼓励药品生产企业对儿童用药方面进行研究，在1997年甚至直接出台法律要求药品生产企业必须对儿童用药进行研究，在药品的使用说明上必须注明儿童的使用方法。但是受到了各大药品生产企业的反对。经过多方拉锯，最终在2002年废除了这一法律。近年来。美国FDA不断出台新的政策来推动药物的儿科临床研究，最有成效的一项政策是，针对儿童用药进行了临床研究的企业在该药物的专利上可以比其他种类的药物多保有六个月的专利期限。六个月的专利期限的延长，为企业得到了更多的利润，鼓励了企业进行相应的研究。根据相关统计结果，美国对于儿科用药方面的研究，在过去的十年里增加了百分之四十，同时，FDA还通过组织医师进行儿童用药的培训等方式来促进儿童用药的规范化。

对儿科用药的研究在欧洲起步较晚，但是取得了较好的成果，欧盟主要是采取强制性的措施来保证儿童用药的研究。欧盟在2007年出台了儿科研究计划（PIP），规定所有药物生产企业从次年开始，所有提交的新药研究都必须进行儿科用药的研究，为此，欧盟还专门建立了儿科委员会来监督该项法律规定的实施情况。同时，为了解决儿童用药临床研究方面的伦理问题，欧洲的众多学者也积极参与到了其中，为儿童用药的临床研究贡献力量。

四、我国儿科临床研究相关建议

（一）国家需出台各项法律法规政策来明文规定儿科用药临床研究的各种情况，并加强对用药的监督和管理。可以针对不同的药物指定不同的短期、中期、长期的各项政策。

（二）针对市场导向，出台优惠政策来鼓励药品生产企业进行儿科用药方面的相关研究，通过税收、知识产权等优惠政策为企业进行研究提供相应的帮助。

（三）加强对医生的培训，在实践中为儿童用药的相关研究积累经验。

尽管儿童用药问题已经是一个被重点关注的问题，各方面都在呼吁解决这一问题，但是儿科临床研究上存在的困境也应该受到重视。问题的解决要从根本来进行。对儿童用药的研究不能只流于表面，儿科用药临床研究功在当代，利国利民。

参考文献

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