摘要药物性肝损伤（DILI）是新药上市前研发失败、上市后增加警示以及撤市的最主要原因，是药物安全性监测的重要组成部分。重视药物的肝脏安全性，开展相应的转化研究，对科学监管和临床实践至关重要。科学监管的前提是必须具备对DILI的发生机制、风险因素、临床诊断和评估、预后预测、有效干预措施以及风险/获益整体评估等的全面了解。DILI的发生机制，涉及药物代谢、肝细胞死亡机制及相应的信号传导调控途径、线粒体功能损伤、免疫损伤、遗传和环境因素等诸多环节。预测DILI发生风险的生物标记物研究，一直是DILI领域的研究重点和热点。对某些药物而言，蛋白酪氨酸磷酸酶非受体型22与人类白细胞抗原的联合检测，有望成为筛查DILI高风险人群的重要手段。由于缺乏特异性的诊断标记物，DILI的诊断面临挑战。DILI复杂的临床表型也给诊断增加了困难。欧美国家相继建立了专门的DILI协作网络，前瞻性地纳入DILI患者进行随访并建立生物样本库，有效推动了DILI领域的研究进展。我国专门针对DILI建立的Hepatox网络平台（www. hepatox.org）已上线并建立了超过3万例真实世界DILI患者的数据库，为后续的转化研究奠定了良好的基础。
