摘要目的总结横纹肌肉瘤患儿的临床特点、治疗效果，探讨影响其预后的相关因素。方法回顾性分析2008年6月至2020年5月间复旦大学附属儿科医院168例横纹肌肉瘤患儿的确诊年龄、性别、肿瘤的大小、原发部位、病理类型、转移情况、治疗前IRS分期、IRS术后病理分期、危险度分组等临床特点。通过Kaplan-Meier法计算总体生存率(overall survival rates，OS)和无事件生存率(event free survival，EFS)，采用Cox风险比例回归模型对预后因素进行单因素分析和多因素分析，以期判断各预后因素是否与总体存活率密切相关。结果168例患儿中，男109例(64.9%)，女59例(35.1%)；中位年龄为34个月，范围在1～170个月。原发部位最常见为躯干/腹部/会阴(61例，36.3%)，病理分型以胚胎型最为常见(123例，73.2%)。随访时间为1～162个月，平均43.7个月。随访期间出现复发或进展69例，死亡51例。3年内死亡46例，OS为(67.9±4.0)%；5年内死亡49例，OS为(64.8±4.2)%。多因素Cox分析显示肿瘤大小(HR＝3.48，95% CI：1.344～9.014，P＝0.017)、有无远处转移(HR＝3.149，95% CI：1.578～6.284，P<0.001)、是否手术切除(HR＝3.702，95% CI：1.997～6.862，P<0.001)为生存率相关因素。结论横纹肌肉瘤肿瘤大小、转移情况、是否手术、切缘情况及是否放疗为预后相关因素。治疗前IRS分期、IRS术后病理分期、危险度分组与OS相关，应严格根据危险度分组进行分层治疗。
