摘要目的了解我国成人大骨节病现症患者的口服药物治疗情况，以期为大骨节病治疗药物筛选工作提供理论依据和为大骨节病临床治疗提供科学指导。方法基于"中央补助地方公共卫生专项资金地方病防治项目"和"重大公共卫生服务地方病防治项目"，收集我国11个省（自治区，简称省份）2006 - 2017年成人大骨节病现症患者口服药物治疗信息，分析治疗覆盖情况的时间和地区分布，并对不同病情分度患者的疗效进行评估。结果2006 - 2017年，有2 ~ 11个省份参与治疗项目，全国实际累计治疗成人大骨节病患者68 061人次，完成度为78.10%（68 061/87 149）；年治疗人次呈线性增长；各省份成人大骨节病患者口服药物治疗临床症状缓解率均达到50%以上，整体治疗效果呈逐年上升趋势；与Ⅲ度患者相比，Ⅰ、Ⅱ度大骨节病患者经口服药物治疗后平均临床症状缓解率较高（Ⅰ度为84.13%、Ⅱ度为80.71%、Ⅲ度为72.11%，P均 < 0.05）。结论口服药物治疗可有效缓解大部分Ⅰ、Ⅱ度成人大骨节病患者的临床症状，Ⅲ度患者应考虑结合其他方式进行治疗；仍有相当数量患者服用现阶段药物无效，亟待开展针对大骨节病特异性药物的筛选和研发工作。
