摘要目的比较重组人生长激素治疗综合征型和非综合征型矮身材的小于胎龄儿的效果及代谢参数变化。方法回顾性分析2012年7月至2021年6月就诊于北京儿童医院内分泌遗传代谢科且应用重组人生长激素治疗的59例矮身材小于胎龄儿患儿的临床资料，根据2019年矮身材共识分为综合征型与非综合征型，在治疗前、治疗后6、12、18及24个月时，组间采用独立t检验或Kruskal-Wallis秩和检验，比较身高标准差积分（Ht-SDS）、身高标准差积分差值（∆Ht-SDS）及稳态模型-胰岛素抵抗指数（HOMA-IR）；组内采用配对t检验或U检验，比较治疗前后Ht-SDS及HOMA-IR。结果59例患儿中男37例、女22例，年龄（5.5±2.3）岁，综合征型27例、非综合征型32例。综合征型及非综合征型患儿在治疗12及24个月后ΔHt-SDS差异均无统计学意义（0.9±0.4比1.2±0.4，1.4±0.7比1.9±0.5，t=1.68、1.52，P=0.104、0.151）；治疗12个月时非综合征型患儿的HOMA-IR较综合征型更高［2.29（1.43，2.99）比0.90（0.55，1.40），Z=-2.95，P=0.003］；综合征型仅在治疗6个月时较治疗前、12个月时较6个月时Ht-SDS的差异有统计学意义（Z=7.65、2.83，P<0.001、P=0.020），非综合征型治疗6个月时较治疗前、12个月较6个月、18个月较12个月，24个月较18个月时Ht-SDS的差异均有统计学意义（Z=11.95、7.54、4.26、3.83，均P<0.001）。结论综合征型与非综合征型矮身材的小于胎龄儿应用重组人生长激素疗效相当，但前者身高增长主要在治疗第1年；对于非综合征型患儿应用重组人生长激素治疗时更需要关注胰岛素抵抗程度，可能需要缩短随访间期。
