药品临床综合评价技术方法的质量控制

【摘要】为了药品临床评价得到保障，开展全面质量管理是推进药品临床综合评价工作持续改进的有效抓手。政府主管部门和评价实施机构要不断树立评价质量管理意识，通过建立报告质量反馈机制和结果共建共用共享机制来优化评价工作，不断提升药品临床综合评价的报告质量和信度，确保药品临床综合评价结果的真实可靠。鉴于药品临床综合评价多学科交叉融合的特点，要持续加强评价队伍建设和质量控制技术培训，建立一支全国药品临床综合评价工作的核心队伍，并加强国内外、区域间的技术交流。同时，要尽快构建完善多中心、跨区域的质量控制监管平台，创新人机协同的监管模式，加强中央和地方之间、区域之间信息的互联互通，使药品临床综合评价质量管理工作更加高效、便捷、可持续，并通过持续改进，不断提高质量管理水平，实现高效率、高质量的监管目标。

【关键词】药品临床；综合评价技术；质量控制

引言：药品临床综合评价是药品供应保障决策的重要技术工具，其相关工作的标准化、规范化、科学化、同质化可助力药事服务质量的提升，保障临床基本用药的供应与规范使用，控制不合理药品的费用支出，更好地满足人民群众用药的需求和国家药物政策决策的需要。近年来，我国加强了对药品临床综合评价工作的重点部署，并先后于2019年4月发布了《国家卫生健康委关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》、2020年11月发布了《关于药品临床综合评价管理指南公开征求意见的公告》、2021年7月发布了《国家卫生健康委办公厅关于规范开展药品临床综合评价工作的通知》。随着国家卫生健康委《药品临床综合评价管理指南（2021年版试行）》的权威发布，我国药品临床综合评价有了相对完整的管理体系。

1药品临床综合评价维度

药品临床综合评价是评价主体应用多种评价方法和工具开展的多维度、多层次证据的综合评价，其中评价维度是药品临床综合评价的基石。药品临床综合评价发展至今，评价维度也一直在发生转变。2011年11月中国药学会医院药学专业委员会发布了《中国药品综合评价指南参考大纲》，2015年4月该专业委员会又发布了《中国药品综合评价指南参考大纲（第二版）》，2021年7月国家卫生健康委发布了《药品临床综合评价管理指南（2021年版试行）》，三者关于药品临床综合评价的维度及其内容各不相同。

2药品临床综合评价全面质量管理

2.1评价内容的质量控制

主题遴选是药品临床综合评价工作的重中之重，主题遴选的科学合理性直接关系到评价结果的可转化性。因此，评价内容的质量控制要点在于保证主题遴选应按照标准流程进行，主要包括搜集主题、确定候选清单、召开论证会、确定遴选指标、排名确定主题等步骤。搜集主题时，需注意药品临床综合评价工作的主题应以临床用药需求为导向，优先选择用量大、费用负担重、医保政策新、社会关注度高、安全性和有效性不稳定的药品品种。评价工作者根据需求搜集好备选主题后，根据优选条件进行初筛，建议形成数量不多于5个候选主题的清单。为保证主题遴选的合理性，评价工作者应在形成候选清单后、评价工作开始前组织召开一次论证会。论证专家应包括临床医学、临床药学、循证医学、循证药学、流行病学与卫生统计学、药物经济学、卫生技术评估、卫生决策等专业人员。论证的内容即为主题遴选清单的质量控制要点，主要涉及对遴选主题进行评价的必要性、相关性及可评估性等。其中必要性是指待评价药品的使用情况对临床、疾病、经济等方面的影响；相关性是指候选主题与拟解决问题的相关程度及评估结果的转化潜能；可评估性是指该主题对开展评价的时长、证据的充分性和团队操作能力的要求。评价工作者在主题遴选过程中应以前三点为基础，充分考虑论证专家的意见，针对具体的主题明确遴选指标。第五，对候选主题进行定量评分和排名以辅助决策。根据需要可采用德尔菲法等方法确定遴选指标的权重，为定量评分提供依据，再根据评分进行排序，以确定最终评价的主题。

2.2建立药品临床综合评价全面质量管理评价监管平台

药品临床综合评价质量管理工作涉及面广且环节复杂，又因多学科交叉、多部门参与、多专业融合导致质量监管难度大，每个环节和程序都会对评价结果产生一定影响，故建立质量监管平台可利于提高评价工作质量。国家中心正在探索建立国家药品临床综合评价基础信息平台，该平台可通过模块化管理来实现项目进程监管、工作进度跟踪、关键环节能力评估、质量控制规范和全国范围内评价信息的整合、公开，并可为国家区域和行业学（协）会等层面开展的评价工作的统筹管理提供信息化支撑，这将有利于各层级间信息及时共享、工作有效衔接、情况及时汇报、资源合理调配等。各地区信息化平台的建设可将国家药品临床综合评价基础信息平台的设计方案和功能范围作为模板，构建内容结构统一且全国互联互通的信息化监管网络。

2.3综合分析决策

2.3.1德尔菲法

德尔菲法，也称为estimate-talk-esti[1]mate（ETE），是一种结构化的交流方法，最初是作为一种依赖于专家小组的系统的交互式预测方法。该方法适用于面对面的会议，也被广泛用于业务预测，且与其他结构化预测方法相比，其在市场预测领域中的应用更具优势。近年来，德尔菲法在医学各学科评价研究领域中的应用也较为广泛：张磊等通过邀请全国18个省份的精神专科三级医院48位副高职称以上临床专家，通过两轮德尔菲专家咨询取得了6种不同情况下抗精神病药选用顺序的推荐意见；王青等选择精神医学、精神心理学、护理学等20位专家，采用德尔菲法，于2019年8月－2020年3月通过面对面、电子邮件等方式发送两轮问卷，形成具有一定科学性和可靠性的稳定期精神分裂症患者康复方案。

德尔菲法具有群策群力的特点，能充分发挥各位专家的作用，亦能准确表达各位专家的分歧意见。但该方法也存在一定的局限性：缺少专家间的沟通交流，可能存在一定的主观片面性；专家数量过多时易忽视少数人的意见，可能导致预测结果偏离实际；专家团队组织者的主观影响较大等。

2.3.2多准则决策分析法

多准则决策分析法是一种能够帮助决策者系统地考虑多种影响因素的数学评估方法，包括确定决策内容、识别问题属性、汇总识别及评分备选方案、为标准分配权重、根据属性给备选方案打分、结合权重及评分完成总体分析以及不确定性分析等7个步骤。Chapple等使用多准则决策分析法对复杂性膀胱过度活动症的现代药物治疗方案进行比较并得出结论，认为使用4mg或8mg非索罗定治疗最有利。宋子扬等提出，HTA联合多准则决策分析法非常适宜用于我国儿童用药临床综合评价体系方法学框架的构建，并以哮喘控制类用药评价为例初步验证了上述方法的可行性。在药品临床综合评价方面，总体来说多准则决策分析法的应用有限，面对的挑战也有许多，比如工作量较大、决策效率较低、评价成本较高等，但该法具有能显著提高评价结果透明度、一致性和合理性的优势。

结语：开展全面质量管理是推进药品临床综合评价工作持续改进的有效抓手。政府主管部门和评价实施机构要不断树立评价质量管理意识，通过建立报告质量反馈机制和结果共建共用共享机制来优化评价工作，不断提升药品临床综合评价的报告质量和信度，确保药品临床综合评价结果的真实可靠。鉴于药品临床综合评价多学科交叉融合的特点，要持续加强评价队伍建设和质量控制技术培训，建立一支全国药品临床综合评价工作的核心队伍，并加强国内外、区域间的技术交流。同时，要尽快构建完善多中心、跨区域的质量控制监管平台，创新人机协同的监管模式，加强中央和地方之间、区域之间信息的互联互通，使药品临床综合评价质量管理工作更加高效、便捷、可持续，并通过持续改进，不断提高质量管理水平，实现高效率、高质量的监管目标。

参考文献

[1]国家卫生健康委药物政策与基本药物制度司.国家卫生健康委办公厅关于规范开展药品临床综合评价工作的通知[EB/OL].（2021-07-28）[2022-07-08].