简介：摘要目的研究Erythroferrone（ERFE）等铁代谢红系调节因子（iron-regulatory erythroid factor）在不同类型红系造血异常疾病中的表达情况。方法采用ELISA方法检测2016年1月至2019年11月共47例真性红细胞增多症（PV）、纯红细胞再生障碍（PRCA）、自身免疫性溶血性贫血（AIHA）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者血浆ERFE、生长分化因子15（GDF15）、生长分化因子11（GDF11）和扭转原肠胚形成同系物（TWSG1）的表达，分析铁代谢调节因子与红系造血异常类型及旺盛程度（以骨髓有核红细胞比例反映）的适配性。结果血浆GDF15表达水平在PV、PRCA、AIHA、MDS各组依次为266.01（112.40,452.37）、110.63（81.41,220.42）、52.11（32.61,171.66）、276.53（132.16,525.70）ng/L，均显著高于正常对照组的37.45（19.65,57.72）ng/L（P值均<0.01）。不同类型红系造血异常患者血浆TWSG1表达水平与正常对照组比较差异均无统计学意义（P值均>0.05）。血浆GDF11表达水平仅在PV组患者中明显高于正常对照组[74.75（10.95,121.32）ng/L对36.90（3.38,98.34）ng/L，P<0.01]，而PRCA、AIHA、MDS 3组患者与正常对照组比较差异无统计学意义（P>0.05）。PV组血浆ERFE水平为129.63（47.02, 170.03）ng/L，AIHA组血浆ERFE水平最高为121.76（68.12,343.11）ng/L，二者均明显高于正常对照组的43.23（35.18,65.41）ng/L（P值均<0.01）；PRCA组、MDS组血浆ERFE水平分别为48.92（44.59，84.83）、40.47（26.97,72.87）ng/L，与正常对照组比较差异无统计学意义（P值均>0.05）。骨髓有核红细胞比例与ERFE（r＝0.458，P＝0.001）呈正相关，而与GDF15（r＝-0.163，P＝0.274）、GDF11（r＝0.120，P＝0.421）、TWSG1（r＝-0.166，P＝0.269）无明显相关性。结论铁代谢红系调节因子在不同红系造血异常疾病的表达谱不尽一致，ERFE与红系造血旺盛程度相关度最高。

简介：摘要目的研究铁缺乏症患者缺铁程度对口服铁剂吸收的影响。方法纳入2018年7月至2020年6月于中国医学科学院血液病医院贫血中心门诊就诊并确诊铁缺乏症的非妊娠期女性患者37例，以13例健康查体女性为正常对照，分析缺铁性贫血（IDA）、缺铁性红细胞生成/储存铁不足（IDE/ID）患者及正常对照者Hepcidin水平并进行口服铁剂吸收试验（OIAT），比较服铁后2 h血清铁（C2）与基线血清铁（C0）差值。结果IDA、ID/IDE、正常对照组Hepcidin中位数分别为4.9（2.17~32.86）、26.98（11.02~49.71）、69.89（42.23~138.96）μg/L（P<0.001），IDA组Hepcidin低于ID/IDE组（校正后P=0.005）和正常对照组（校正后P<0.001），但ID/IDE组与正常对照组差异无统计学意义（校正后P=0.220）；OIAT IDA、ID/IDE及正常对照组C2-C0平均值分别为（35.30±21.68）、（37.90±14.06）、（23.57±10.14）μmol/L，差异无统计学意义（P=0.130）。多重线性回归分析显示C0、血清铁蛋白（SF）、可溶性转铁蛋白受体（sTFR）和HGB是铁缺乏症患者Hepcidin的独立影响因素，Hepcidin=-31.842-0.642*C0+2.239*SF+1.778*sTFR+0.365*HGB-0.274*网织红细胞血红蛋白含量（RET-HB）。未发现C2-C0的独立影响因素。结论铁缺乏程度影响口服铁剂吸收，胃肠功能正常者铁缺乏越重，口服铁剂吸收越多，ID/IDE较IDA铁吸收减缓。Hepcidin较OIAT更能区分不同铁缺乏程度的口服铁吸收。

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简介：摘要近年来有关各类疾病患者生活质量(QOL)评估的研究越来越多，但是仅从临床医师角度对患者健康状况进行评估通常不准确，尚需重视患者报告结局(PRO)。常见获得性骨髓衰竭性疾病(aBMF)，如再生障碍性贫血(AA)、骨髓增生异常综合征(MDS)、阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的发病机制及临床表现具有相似性，但是有关此类疾病患者QOL评估的研究较少。为了解该类疾病患者的QOL及其影响因素，笔者拟就目前aBMF患者QOL评估的相关研究现状进行综合性阐述，旨在为临床工作中针对aBMF患者的疗效评估提供新的参考依据。

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简介：摘要目的研究铁缺乏症患者缺铁程度对口服铁剂吸收的影响。方法纳入2018年7月至2020年6月于中国医学科学院血液病医院贫血中心门诊就诊并确诊铁缺乏症的非妊娠期女性患者37例，以13例健康查体女性为正常对照，分析缺铁性贫血（IDA）、缺铁性红细胞生成/储存铁不足（IDE/ID）患者及正常对照者Hepcidin水平并进行口服铁剂吸收试验（OIAT），比较服铁后2 h血清铁（C2）与基线血清铁（C0）差值。结果IDA、ID/IDE、正常对照组Hepcidin中位数分别为4.9（2.17~32.86）、26.98（11.02~49.71）、69.89（42.23~138.96）μg/L（P<0.001），IDA组Hepcidin低于ID/IDE组（校正后P=0.005）和正常对照组（校正后P<0.001），但ID/IDE组与正常对照组差异无统计学意义（校正后P=0.220）；OIAT IDA、ID/IDE及正常对照组C2-C0平均值分别为（35.30±21.68）、（37.90±14.06）、（23.57±10.14）μmol/L，差异无统计学意义（P=0.130）。多重线性回归分析显示C0、血清铁蛋白（SF）、可溶性转铁蛋白受体（sTFR）和HGB是铁缺乏症患者Hepcidin的独立影响因素，Hepcidin=-31.842-0.642*C0+2.239*SF+1.778*sTFR+0.365*HGB-0.274*网织红细胞血红蛋白含量（RET-HB）。未发现C2-C0的独立影响因素。结论铁缺乏程度影响口服铁剂吸收，胃肠功能正常者铁缺乏越重，口服铁剂吸收越多，ID/IDE较IDA铁吸收减缓。Hepcidin较OIAT更能区分不同铁缺乏程度的口服铁吸收。

简介：摘要目的研究Erythroferrone（ERFE）等铁代谢红系调节因子（iron-regulatory erythroid factor）在不同类型红系造血异常疾病中的表达情况。方法采用ELISA方法检测2016年1月至2019年11月共47例真性红细胞增多症（PV）、纯红细胞再生障碍（PRCA）、自身免疫性溶血性贫血（AIHA）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者血浆ERFE、生长分化因子15（GDF15）、生长分化因子11（GDF11）和扭转原肠胚形成同系物（TWSG1）的表达，分析铁代谢调节因子与红系造血异常类型及旺盛程度（以骨髓有核红细胞比例反映）的适配性。结果血浆GDF15表达水平在PV、PRCA、AIHA、MDS各组依次为266.01（112.40,452.37）、110.63（81.41,220.42）、52.11（32.61,171.66）、276.53（132.16,525.70）ng/L，均显著高于正常对照组的37.45（19.65,57.72）ng/L（P值均<0.01）。不同类型红系造血异常患者血浆TWSG1表达水平与正常对照组比较差异均无统计学意义（P值均>0.05）。血浆GDF11表达水平仅在PV组患者中明显高于正常对照组[74.75（10.95,121.32）ng/L对36.90（3.38,98.34）ng/L，P<0.01]，而PRCA、AIHA、MDS 3组患者与正常对照组比较差异无统计学意义（P>0.05）。PV组血浆ERFE水平为129.63（47.02, 170.03）ng/L，AIHA组血浆ERFE水平最高为121.76（68.12,343.11）ng/L，二者均明显高于正常对照组的43.23（35.18,65.41）ng/L（P值均<0.01）；PRCA组、MDS组血浆ERFE水平分别为48.92（44.59，84.83）、40.47（26.97,72.87）ng/L，与正常对照组比较差异无统计学意义（P值均>0.05）。骨髓有核红细胞比例与ERFE（r＝0.458，P＝0.001）呈正相关，而与GDF15（r＝-0.163，P＝0.274）、GDF11（r＝0.120，P＝0.421）、TWSG1（r＝-0.166，P＝0.269）无明显相关性。结论铁代谢红系调节因子在不同红系造血异常疾病的表达谱不尽一致，ERFE与红系造血旺盛程度相关度最高。

简介：摘要目的评估艾曲泊帕联合免疫抑制治疗（IST）在中国再生障碍性贫血（AA）患者中的疗效及安全性。方法调查分析2015年4月至2019年5月来自中国14个血液病治疗中心、连续应用艾曲泊帕治疗至少3个月的输血依赖非重型和重型AA患者临床资料。结果纳入19例IST初治及37例IST难治性AA患者，中位艾曲泊帕治疗时间为7（3~31）个月，中位艾曲泊帕最大稳定使用剂量为75（50~150）mg/d。10例应用艾曲泊帕联合标准IST一线治疗的SAA患者3个月血液学反应（HR）率为60%，完全HR（CR）率为30%；9例艾曲泊帕联合环孢素A（CsA）一线治疗SAA患者后3个月HR率为89%，CR率为44%。19例患者应用艾曲泊帕联合IST一线治疗，至调查随访时HR率为79%，CR率为52.6%。19例CsA±雄激素治疗无效的AA患者，艾曲泊帕开始治疗后3个月HR率为57.9%（11/19），最佳HR率为68.4%；标准IST治疗无效的难治性AA，艾曲泊帕治疗最佳HR率为44%。51%患者应用艾曲泊帕发生不同严重程度的不良反应，以胃肠道不适最为常见。结论艾曲泊帕治疗可加快HR的获得，改善HR质量；残存造血细胞较多的AA患者或可采用非抗胸腺细胞球蛋白免疫抑制联合艾曲泊帕治疗；艾曲泊帕可作为CsA±雄激素治疗无效AA的补救治疗；艾曲泊帕不良反应轻微，多可耐受。

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简介：摘要目的分析阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）合并缺铁性贫血（IDA）患者补铁治疗的疗效及安全性。方法回顾性分析2011年11月至2018年8月连续收治的48例PNH合并IDA患者，男29例、女19例，中位年龄32（1~62）岁。评估口服/静脉补铁治疗的疗效及安全性。结果48例PNH合并IDA患者中，30例仅口服补铁治疗，18例接受静脉补铁治疗（12例初始即静脉补铁治疗，6例口服补铁治疗无效后再应用静脉补铁治疗）。48例患者中位粒细胞PNH克隆大小为90.2%（38.5%~99.9%）、红细胞PNH克隆大小为69.7%（27.6%~98.1%）。30例口服补铁治疗患者中，56%（20/36）获得血液学反应，HGB较基线中位升高为21（10~52）g/L。18例静脉补铁治疗患者16例（89%）获得血液学反应，其中6例口服补铁治疗未获血液学反应者，静脉补铁治疗后5例获得血液学反应。补铁治疗后患者血清LDH水平明显增高，尿色加深，余不良反应轻微，未发生血栓并发症及药物相关的严重不良反应。结论PNH合并IDA患者经补铁治疗可有效提高HGB水平；口服补铁治疗疗效不佳时，静脉补铁治疗仍可作为有效治疗措施；补铁治疗合并铁缺乏经典型PNH不良反应轻微。

简介：摘要目的分析难治/复发重型再生障碍性贫血（SAA）患者二次免疫抑制治疗（IST）的疗效和安全性。方法回顾性分析23例IST难治或复发SAA患者应用二次IST[包括抗胸腺/淋巴细胞球蛋白（ATG/ALG）+环孢素A或大剂量环磷酰胺（HD-CTX）方案]的临床资料及疗效。结果共23例患者纳入研究，男11例，女12例，进行二次IST时的年龄为21（11~62）岁。难治SAA共10例，两次IST间隔时间为7（6~12）月。复发SAA患者13例，初次IST至复发时间为36（9~50）个月，复发至二次IST时间为1（0.5~24）个月，两次IST间隔时间为39（14~51）个月。6个月总体血液学反应率为69.5%（16/23）；二次IST开始1周内早期死亡2例，均为两次IST应用相同剂型ATG/ALG患者。分组疗效：难治SAA 60%（6/10），复发SAA 77%（10/13）；二次IST药物选择ATG/ALG组64%（7/11），HD-CTX组75%（9/12）。获得血液学反应的患者中2例患者再次复发，均为复发组患者，第三次应用IST后再次获得治疗反应。结论二次IST是难治与复发SAA患者安全有效的治疗手段；应用相同剂型ATG/ALG进行二次IST时应注意早期血清病反应，更换ATG/ALG剂型或换用其他IST方案可减少相关风险；二次复发患者应用第三次IST仍有机会获得治疗反应。

简介：摘要目的比较γδT细胞大颗粒淋巴细胞白血病（γδT-LGLL）与αβT细胞大颗粒淋巴细胞白血病（αβT-LGLL）的临床及实验室特征。方法回顾性分析中国医学科学院血液病医院贫血诊疗中心2009年1月至2019年1月17例γδT-LGLL患者的临床及实验室结果，与同时期91例αβT-LGLL患者进行对比。结果17例γδT-LGLL患者中位年龄54（25~73）岁，10例就诊原因为贫血。γδT-LGLL与αβT-LGLL一致，脾大（41%和44%）较为常见，肝大（12%和5%）及淋巴结肿大（6%和8%）较为少见；两者均有较高的抗核抗体阳性率（59%和45%），较低的风湿因子阳性率（6%和10%）；两者中性粒细胞绝对值、淋巴细胞绝对值、HGB及PLT差异均无统计学意义（P值均>0.05）。γδT-LGLL患者的典型免疫分型为CD3+/CD4−/CD8−/CD57+/TCRγδ+，CD4−/CD8−双阴性表型显著多于αβT-LGLL患者（P<0.001）。17例γδT-LGLL患者有1例口服泼尼松治疗，3例口服环孢素A治疗，13例口服环孢素A联合泼尼松治疗，治疗4个月后2例获得完全缓解，4例获得部分缓解，总体有效率为35%。结论γδT-LGLL是一种少见的成熟T淋巴细胞增殖性疾病，其临床及实验室表现与αβT-LGLL相比除CD4−/CD8−双阴性表型外均无显著差异。环孢素A可作为γδT-LGLL的首选治疗药物。

简介：摘要目的调查影响环孢素A（CsA）联合雄激素方案治疗输血依赖非重型再生障碍性贫血(TD-NSAA)获得血液学反应的因素。方法回顾性分析2010-2013年连续收治的77例TD-NSAA患者临床资料，单因素和多因素分析影响CsA联合雄激素治疗方案获得血液学反应患者的基线临床和血液学特征。结果77例TD-NSAA患者治疗后6个月和12个月获得血液学反应分别为43例（55.8%）和53例（68.8%），单因素分析基线血小板计数[19（6~61）×109/L对13.5（5~45）×109/L，P=0.001]是影响6个月获得血液学反应的唯一因素；基线血小板计数[18（6~61）×109/L对10.5（5~45）×109/L，P<0.001]、网织红细胞绝对值[0.03（0.01~0.06）×1012/L对0.03（0.02~0.06）×1012/L，P=0.043]、血小板输注依赖（P=0.007）和红细胞及血小板输注依赖（P=0.012）为治疗后12个月能否获得血液学反应相关因素。多因素分析显示基线血小板水平为获得血液学反应独立影响因素（P值分别为0.010和0.009）。受试者工作特征曲线（ROC曲线）方法显示基线PLT界值为15.5×109/L。结论TD-NSAA患者初诊时较高的血小板基线水平、网织红细胞基线水平和不伴血小板输注依赖均提示预后较好，血小板水平≥15.5×109/L时可以考虑采用CsA联合雄激素治疗。