简介：脉管性疾病是一类良性先天性脉管性病变的统称，可累及多个系统和脏器。复杂型血管性肿瘤和脉管畸形可以引起严重的并发症，导致毁形性损害、功能障碍甚至危及生命。目前脉管性疾病的治疗方法多种，但尚无统一的治疗指南。西罗莫司是一种mTOR特异性抑制剂，近年来用于治疗复杂性脉管性疾病取得良好的疗效。文中对西罗莫司治疗脉管性疾病的可能作用机制、临床应用经验，如用药剂量、疗效及不良反应等进行概述，旨在为此类疾病的治疗提供一种新的思路和选择。

简介：摘要静脉畸形多见于儿童和青少年，是最常见的低流速脉管畸形，可导致肢体功能障碍甚至危及生命，严重影响生命健康和生活质量。西罗莫司通过抑制PI3K-AKT-mTOR信号通路成为治疗静脉畸形的第一种靶向药，在难治性静脉畸形的治疗上体现出了巨大优势。本文就西罗莫司在静脉畸形中的研究应用进行综述。

简介：1例54岁男性患者因急性心肌梗死先后2次行经皮冠状动脉介入治疗（PCI）。第1次PCI植入西罗莫司洗脱支架5枚，术后5周患者出现胸闷、憋气症状。考虑为劳力型心绞痛。于出现症状后第5天行第2次PCI，植入西罗莫司洗脱支架2枚，术后第4天患者再次出现胸闷症状并逐渐加重。按心功能不全治疗2d，症状无明显缓解。术后第5天实验室检查示白细胞计数15.5×109/L，中性粒细胞0.90，给予头孢替安抗感染治疗，患者症状仍未缓解，且出现发热（最高为38.5℃）。术后第9天胸部CT示双肺间质性肺炎，考虑为西罗莫司洗脱支架所致。给予亚胺培南、奥司他韦和甲泼尼龙治疗，2周后患者症状明显缓解，胸部CT示双肺间质性炎症好转。

简介：摘要目的总结针对肝移植术后应用西罗莫司导致口腔溃疡的有效护理方法,促进口腔溃疡愈合,提高患者生活质量。方法通过对我移植中心44例肝移植患者术后应用西罗莫司引起口腔溃疡的护理过程,观察肝移植患者口腔溃疡的病变程度，加强口腔护理和指导正确用药，另外加强心理辅导、健康指导及饮食调理。结果44例患者经过1-3周的护理，口腔溃疡全部愈合。结论对于西罗莫司导致的口腔溃疡患者进行个体化护理,是治愈口腔溃疡的关键。

简介：摘要目的观察西罗莫司治疗卡梅现象(KMP)患儿后血小板的动态变化情况，探讨西罗莫司治疗KMP的效果。方法选取南京市儿童医院烧伤整形外科2017年1月至2019年6月收治的4例KMP病例，男2例，女2例，年龄2 d至3个月，均表现为巨大包块，其中3例位于头颈部，1例位于腹膜后。患儿均出现明显血小板减少(<100×109/L)、低纤维蛋白原血症(<100 μg/L)及D-二聚体升高(>6 000 ng/ml)，手术切除病灶、血小板支持治疗或激素治疗均无法纠正血小板减少及凝血功能障碍。3例患儿根据术后病理结果结合血小板计数及凝血功能，诊断为KHE伴KMP。1例患儿未行活检，根据患儿的B超及CT结果，结合血小板计数及凝血功能，诊断为KMP。4例患儿均加用西罗莫司，初始剂量每天0.1 mg/kg或0.8 mg/m2，每12 h 1次口服，用药后3 d测量药物谷浓度，适当调整剂量，将血药谷浓度维持在10～15 ng/ml。原激素用量逐渐减少，直至停药。观察患儿服药后情况，定期测量患儿血小板数值。结果患儿在使用西罗莫司后血小板均升至正常范围。3例患儿在接受西罗莫司治疗1～4 d内，均出现了短期内明显的血小板降低，甚至降至历史最低水平。2例患儿在使用西罗莫司治疗后病灶停止肿胀增大，包块逐渐缩小变硬，皮肤表面青紫减轻，但肿块未完全消退。另2例在病情稳定一段时间后出现肝功能损害和严重的肺部感染，其中1例经对症治疗后好转，另1例死亡。随访至1年，存活患儿血小板均维持在正常范围内。结论西罗莫司有助于KMP患者血小板的稳定，但不能完全治愈原发病灶。

简介：常染色体显性多囊肾病（autosomaldominantpolycystickidneydisease。ADPKD）是一种可威胁生命的单基因遗传肾脏疾病，以双侧肾脏多发囊肿进行性增大而导致肾脏结构和功能损害为特征。其在活产婴儿中的患病率约为1／1000～1／400，是人类最常见的遗传性肾病，发病年龄一般在30～40岁。在欧洲约6％的终末期肾病由ADPKD引起。ADPKD由PKD1基因（80％）或PKD2基因（15％）的变异引起闭，PKD1基因定位于染色体16p13．3，编码多囊蛋白1（polycytin．1，PC-1），PC-1是位于细胞表面的受体样蛋白，

简介：摘要目的探讨他克莫司（FK506）和西罗莫司联合用药对肝移植患者术后肝肾功能的影响。方法回顾性收集60例肝移植患者资料。研究组(30例，也称联合用药组)采用西罗莫司+低剂量他克莫司(FK506)+激素方案，对照组(30例，也称FK506组)采用小剂量FK506+激素方案。分析两组患者移植术后用药三个月的血清天冬氨酸氨基转移酶（AST）,丙氨酸氨基转移酶（ALT）、血清肌酐（Scr）、血清尿素氮（BUN）指标的变化情况。结果研究组与对照组的AST、ALT两指标水平比较有统计学意义(P<0.05),研究组组AST、ALT两指标水平均高于对照组，且AST、ALT指标水平均远远高于正常范围；研究组与对照组的Scr指标水平有统计学意义（P<0.05），研究组的Scr水平高于对照组，但Scr、BUN指标水平均在正常范围内。结论西罗莫司与FK506联合用药在前三个月中对肝功能影响较大，其AST、ALT指标水平均远远高于正常范围,而对肾功能几乎没影响。

简介：摘要坦西莫司是用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）的首个哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）抑制剂。治疗晚期RCC的Ⅱ/Ⅲ期临床研究显示，坦西莫司对RCC有显著疗效。具有较高的开发价值。本文就坦西莫司的研究取得的主要进展进行了综述，为原料合成、制剂开发及质量研究等提供有价值的参考。

简介：摘要目的建立基于同位素稀释液相色谱串联质谱法（ID-LC-MS/MS）同时测定人全血中4种免疫抑制剂环孢素A、他克莫司、西罗莫司和依维莫司的候选参考方法。方法分别采用环孢素A、他克莫司、西罗莫司和依维莫司同位素标记物为内标，重量法取样，标准曲线法进行定量；采用蛋白沉淀和固相萃取对制备的全血样本进行前处理，超高液相色谱-三重四级杆质谱检测。对方法的特异性、基质效应、检测限、定量限、批内变异系数（CV）、实验室内CV、加标回收率和不确定度等指标进行评价。结果方法选择性和特异性良好，结构类似物和基质效应均不影响检测结果。环孢素A、他克莫司、西罗莫司和依维莫司的检测限及定量限满足临床需求，批内CV为 1.4%~1.8%、1.7%~2.8%、1.3%~3.7%和2.3%~3.2%，实验室内CV为1.8%~2.9%、1.7%~3.8%、2.6%~4.7%和3.5%~4.6%，加标回收率分别为97.9%~100.3%、98.4%~103.1%、99.4%~102.0%和98.3%~99.4%。4个浓度质控品相对扩展不确定度分别为4.2%~4.4%、1.5%~2.4%、4.4%~4.9%和2.2%~2.7%。结论本研究建立了ID-LC-MS/MS测定全血中环孢素A、他克莫司、西罗莫司和依维莫司4种免疫抑制剂的方法，方法准确、精密、快速，有望成为候选参考方法。

简介：无

简介：摘要RA是自身免疫性关节炎症，以滑膜炎为特征，可伴有晨僵、肿痛、骨关节和软骨的破坏，病因复杂且治疗困难。西罗莫司是一种大环内酯类化合物，具有抗真菌、抗肿瘤和调节免疫等作用。本文旨在于综述西罗莫司在RA治疗方面的机制及应用，为临床治疗提供参考。

简介：无

简介：摘要目的初步探讨西罗莫司联合泼尼松治疗卡波西样血管内皮瘤（KHE）伴Kasabach-Merritt现象（KMP）的临床价值。方法回顾性分析2011年1月至2018年1月于四川大学华西医院小儿外科接受西罗莫司联合泼尼松治疗的36例KHE伴KMP患儿的一般临床资料、治疗效果以及不良反应发生情况。结果36例KHE伴KMP患儿中，男女比例为1∶0.8；平均年龄15个月（4.0~60.0个月）；平均发病年龄6.3个月（0.8~48.0个月）；混合型KHE 32例（88.9%），深部型KHE 4例（11.1%）；瘤体大小为2.5 cm × 4.0 cm~20.0 cm × 24.0 cm。在联合治疗中，泼尼松平均用药时间为6.4周（范围5.0~9.0周），西罗莫司平均用药时间为19.3个月（范围13.0~27.0个月）。联合治疗1~5周，36例KHE伴KMP患者的血小板和纤维蛋白原逐渐恢复正常。在短期使用泼尼松联合长期使用西罗莫司治疗6、12个月后，疾病严重性平均评分由治疗前4.0分分别下降到2.4分、1.6分。在治疗12个月后，32例患者瘤体达到大部分消退的标准，3例达到部分消退的标准，1例无变化。治疗期间，常见的不良反应为胃肠道不适和口腔溃疡，无患儿因为严重不良反应而中止治疗，也未发生药物毒性相关性死亡。结论西罗莫司联合泼尼松治疗KHE伴KMP安全有效。

简介：目的探讨以西罗莫司为主的联合免疫治疗方案（SCTR）对肝癌肝移植受者体内调节性T细胞（Treg）和效应性T细胞表达的影响。方法对2010年1月-2015年6月收治的应用SCTR干预的肝癌肝移植28例的临床资料进行回顾性分析，观察术后不同时间点CD3、CD8＋的表达，并对其与Treg的表达进行相关性分析。结果SCTR干预下，肝癌肝移植受者术后12个月内，FoxP3＋Treg的比例从术前峰值降低到术后1个月谷值，随后逐渐升高，3个月时在正常值水平（P〉0．05），术后12—18个月水平逐步维持在较低水平，与正常水平比较差异有统计学意义（P〈0．05）。术前、术后12和18个月FoxP3＋Treg和CD3、CD8＋T淋巴细胞的变化呈反向趋势。FoxP3＋Treg与CD3和CD8的表达水平呈负相关（r=-6．37、-7．12，P〈0．001）。肝癌肝移植术后白介素-10、B型转化生长因子和甲胎蛋白水平均较术前显著降低（P〈0．05），且其变化与Treg呈正相关。结论SCTR可降低肝癌肝移植术后FoxP3＋Treg、IL-10、TGF-β的表达，并不增加排斥反应，临床应用安全、有效。

简介：摘要目的探讨国产西罗莫司与原研品对移植宿主外周血中免疫细胞的影响效果。方法体外实验：人膀胱癌T24细胞体外培养，分别加入国产西罗莫司和原研品，CKK-8法检测并比较细胞增殖活性受抑制的情况。体内实验：建立小鼠异位心脏移植模型，设立对照无手术组（对照组）、移植无治疗组（Tx组）、移植+国产西罗莫司组（Tx+YXK组）、移植+原研品组（Tx+RAPA组）。观察移植心脏搏动情况，受者脾脏的流式细胞学检测，以及脾脏及移植物中免疫细胞浸润的病理检查。流式细胞检测树突状细胞（DC），CD8+细胞和调节性T细胞（Treg），病理组织学检测及免疫组化染色比较两组免疫细胞浸润情况。两组间比较采用独立样本t检验，多组间比较采用单因素方差分析，两两比较采用LSD-t检验。结果体外实验结果显示，国产西罗莫司与原研品对T24细胞活力影响的差异无统计学意义（P > 0.05）。体内实验结果显示，Tx组移植心脏于第7天停止搏动，Tx+YXK组和Tx+RAPA组在第10天心脏搏动仍有力、节律正常。（1）脾脏流式细胞检测显示，与对照组、Tx组比较，Tx+RAPA组、Tx+YXK组CD11c+I-A+CD86+DC细胞（15.88±4.73、22.90±3.86比4.51±1.57、5.40±2.54）、CD8+淋巴细胞数量（6.32±0.98、6.75±1.34比3.03±1.12、3.23±0.97）均降低，而Tx+RAPA组CD4+CD25+Foxp3+阳性细胞数量（15.06±3.42比7.87±1.95，10.88±2.08）升高（P均< 0.05）。Tx+YXK组和Tx+RAPA组3种免疫细胞数量差异均无统计学意义（P > 0.05）。（2）移植心脏病理免疫细胞组化染色灰度分析，Tx组、Tx+YXK组和Tx+RAPA组CD4，CD8，IDO和CD11b数量差异无统计学意义（P > 0.05），与Tx组比较，Tx+RAPA组和Tx+YXK组CD11c （25143.52±3525.12比12936.30±766.94、14240.60±3124.67）、Foxp3阳性细胞浸润数量（500.78±238.33比46.05±68.16、49.22±25.82）降低（P均< 0.05），Tx+YXK组和Tx+RAPA组比较差异无统计学意义（P > 0.05）。（3）模型动物脾脏病理免疫细胞组化染色灰度分析，Tx组CD 4和CD8阳性细胞浸润数量较Tx+YXK组和Tx+RAPA组少，但差异无统计学意义（P > 0.05），Tx+YXK组和Tx+RAPA组比较，各种细胞染色的IOD值差异均无统计学意义。结论使用国产西罗莫司与原研品两种药物后受者移植心脏和脾脏中的细胞浸润变化一致；在体外对细胞增殖、移植后抗排斥作用和体内免疫细胞的影响表现均一致。

简介：目的应用光学相干断层成像（OCT）比较西罗莫司洗脱支架（SES）与佐他莫司洗脱支架（ZES）置入后1月内新生内膜覆盖情况。方法18只中华小型猪平均分为3组，每只猪分别在前降支和右冠状动脉随机置人SES和ZES支架各一枚，3组实验动物分别在第7天、14天、28天进行OCT检查，测量新生内膜厚度、支架内面积、管腔内面积、新生内膜面积、面积狭窄酉分比和新生内膜覆盖率，比较ZES与SES置入后1月内新生内膜覆盖情况。结果OCT测量结果显示，支架置入7天和14天时，ZES与SES两种支架丝表面新生内膜厚度和新生内膜覆盖率均存在显著统计学差异（P〈0．001）。同样支架术后28天时ZES与SES支架丝表面新生内膜厚度存在显著统计学差异（244.3土282．3umVS136。3土911um，P〈0．001），新生内膜覆盖率存任显著差异（94．88％±2。93％VS90．96％±4．35％，P=0．008）。结论任支架置入后1个月内，ZES与SES比较新生内膜增生更显著，支架丝表面新生内膜覆盖率更高。

简介：摘要目的观察分析西罗莫司对支气管哮喘患者血清神经生长因子（NGF）一及白介素21（IL-21）水平的影响。方法选择我院2014年9月-2016年8月收治的支气管哮喘患者140例，随机分为观察组和对照组，每组70例。对照组采用常规的内科治疗方法，观察组在对照组治疗方法的基础上服用西罗莫司进行治疗，比较两组患者哮喘发作评分（SGRQ）、血清NGF以及IL-21水平的变化。结果治疗后，两组的血清NGF、IL-12水平均明显的降低，SGRQ积分也显著降低，差异有统计学意义（P<0.05）；观察组上述观察指标降低较对照组更加显著，差异有统计学意义（P<0.05）。结论西罗莫司治疗支气管哮喘患者可以明显的改善患者的临床症状，降低血清NGF以及IL-21水平，值得进行临床的广泛推广应用。

简介：摘要目的探讨口服西罗莫司在治疗难治性脉管性疾病中的有效性和安全性。方法2017年2月至2018年2月，南京医科大学附属儿童医院烧伤整形外科收治20例经过传统手术、药物治疗等无显著效果的脉管性疾病患儿，男11例，女9例，年龄1个月至8岁。其中卡波西样血管内皮瘤(KHE)伴卡梅现象(KMP)5例，淋巴管畸形10例，静脉畸形3例，淋巴管-静脉畸形2例。西罗莫司单疗程为3个月，具体治疗方案为：每次0.8 mg/m2，分2次口服，监测血药浓度维持在10～15 ng/ml。观察服药前后患儿瘤体变化、病情转归、肝肾功能、血常规以及其他可能的药物不良反应等。疗程结束后进行疗效评价，有效为瘤体体积缩小超过50%和(或)血小板稳定在正常范围；部分有效为瘤体体积缩小25%～50%；无效为瘤体体积缩小不足25%或无明显变化。结果所有患儿口服西罗莫司治疗1～3个疗程，有效11例，部分有效6例，无效3例。全疗程结束后随访3个月以上，患儿瘤体无再次增大。5例KHE伴KMP患儿口服西罗莫司治疗后瘤体均明显缩小，血小板稳定在正常范围，但其中2例1个月龄患儿出现了重症肺炎，其中1例最终死亡，另外2例分别出现肝酶升高及高热不良反应。10例淋巴管畸形患儿病灶减小，药物使用过程中，4例出现轻度肝功能异常。2例淋巴管-静脉畸形患儿出现瘤体不同程度缩小，3例静脉畸形患儿无效，但疼痛症状明显缓解，疼痛评分由治疗前的(8.7±1.2)分下降至(1.3±1.2)分，差异具有统计学意义(t＝7.778, P＝0.001)，1例静脉畸形患儿出现口腔溃疡。其余11例患儿均未出现明显不良反应。结论口服西罗莫司治疗难治性脉管性疾病可获得较好的效果，安全性尚可，但小婴儿患者使用时需要谨慎。

简介：[摘要]目的：分析难治性自身免疫性溶血性贫血患者应用西罗莫司治疗的临床效果。方法：2020-2到2021-2期间从我院选取难治性自身免疫性溶血性贫血患者共计80例展开研究分析，均实施西罗莫司治疗，分析患者临床治疗效果，比较患者治疗前后各项指标、血免疫球蛋白浓度、血CD3+、CD19+CD20+细胞数。结果：经治疗后临床总有效率为90.00%。治疗后患者血红蛋白、网织红细胞、总胆红素、间接胆红素以及乳酸脱氢酶水平均优于治疗前（P

简介：摘要目的研究外用西罗莫司乳膏治疗儿童浅表脉管畸形的有效性与安全性。方法采用单中心前瞻性设计，纳入2019年9月至2020年9月就诊于首都医科大学附属北京儿童医院皮肤科脉管性疾病专业门诊的浅表脉管畸形患儿，予0.1%西罗莫司乳膏外用，通过影像学、皮肤镜、主观评定等指标，根据国际通用四级分类法评估疗效，同时监测用药期间的不良反应。采用t检验或单因素方差分析、Fisher精确检验法进行统计学分析。结果纳入19例浅表脉管畸形患儿，男12例，女7例，年龄1 ~ 11.5岁，14例诊断为血管淋巴管畸形，3例淋巴管畸形，2例静脉畸形。16例发生在下肢，8例伴随疼痛，2例破溃，6例有既往治疗史。治疗6个月时疗效为Ⅰ级3例，Ⅱ级4例，Ⅲ级4例，Ⅳ级8例，有效16例，显效12例。6例同一病灶治疗6个月后长、厚、宽度（1.83 ± 0.84、1.00 ± 0.55、2.25 ± 1.25 cm）均低于治疗前（2.40 ± 0.95、1.35 ± 0.61、2.50 ± 1.34 cm），t值分别为5.22、10.25、3.73，均P < 0.05。患儿的性别、年龄、病史以及是否疼痛对疗效的影响差异无统计学意义（均P > 0.05），而脉管畸形的诊断分类不同对疗效的影响差异有统计学意义（P = 0.008）。19例患儿中，2例用药后局部有轻度烧灼感。治疗后1个月及6个月时西罗莫司血药浓度均低于1.0 ng/ml。结论外用西罗莫司治疗儿童浅表脉管畸形疗效好且不良反应少见。