摘要目的分析多系统受累朗格罕细胞组织细胞增生症（MS-LCH）患儿的临床特征及远期预后，评价改良DAL-HX83/90方案对MS-LCH患儿的疗效。方法回顾性病例分析。研究对象为2011年1月至2019年5月郑州大学第一附属医院儿童医院血液肿瘤科收治的53例MS-LCH患儿，初始化疗采用改良DAL-HX83/90方案，按是否累及危险器官分为无危险器官受累（RO-）组和累及危险器官（RO+）组，RO+组再分为Ⅰ组（仅肺受累）、Ⅱ组（肺外，伴或不伴肺受累），总结临床特征和随访结果，Kaplan-Meier生存分析法计算生存率，Log-Rank检验及Cox比例风险回归模型对年龄、性别、危险器官受累、6周诱导化疗反应进行单因素及多因素预后分析。结果53例MS-LCH患儿中男34例、女19例，发病年龄21月龄（3月龄至13岁），RO-组31例，RO+组22例，其中Ⅰ组12例、Ⅱ组10例。随访时间51（12~144）个月，6周诱导化疗有效率89%（47/53），进展复发率30%（16/53），5年无事件生存率（EFS）为（67±6）%，5年总生存率（OS）为（83±5）%。单因素分析发现6周诱导化疗有效者5年EFS、OS明显高于无效者［（76±6）%比0，（88±4）%比（41±22）%］，差异均有统计学意义（χ²=34.743、10.608，均P<0.05）。RO-组5年EFS、OS明显高于RO+组［（80±7）%比（49±10）%，（93±4）%比（70±10）%］，差异均有统计学意义（χ²=6.022、4.793，均P<0.05）。Ⅰ组5年EFS明显高于Ⅱ组［（83±10）%比（10±9）%］，差异有统计学意义（χ²=9.501，P=0.002），年龄、性别与EFS、OS无明显相关性（均P>0.05）。Cox比例风险回归模型分析发现6周诱导化疗反应是影响EFS（HR=13.114，95%CI 3.759~45.742，P<0.01）、OS（HR=7.748，95%CI 1.542~38.920，P=0.013）的独立危险因素。结论采用改良DAL-HX83/90方案治疗无危险器官受累MS-LCH，患儿多数可获长期生存。但累及肝、脾或造血系统的MS-LCH患儿疾病进展和复发率较高。
