摘要目的提出适合中国肝母细胞瘤(HB)患者的危险分层方法，探讨高危HB患者的新治疗方法。方法2014年9月至2018年9月，中山大学肿瘤防治中心和中山大学附属第一医院收治的年龄≤18岁的100例初治HB患者，根据临床分期、甲胎蛋白水平、病理分型等因素，分为极低危、低危、中危和高危4个危险层级。极低危患者手术后不行化疗，随访观察；低危患者术后用C5V方案(顺铂＋氟尿嘧啶＋长春新碱)化疗共4个周期；中危患者术前和术后行C5VD方案(顺铂＋氟尿嘧啶＋长春新碱＋阿霉素)化疗，共6～8个周期；高危患者术前和术后行C5VD方案与IIV方案(异环磷酰胺＋伊立替康＋长春新碱)交替化疗，共8个周期。结果100例患者分为极低危2例，低危10例，中危51例，高危37例。化疗前有可评价病灶者83例，化疗后部分缓解65例，疾病稳定10例，疾病进展8例，一线化疗客观有效率为78.3%。中位随访20个月，复发和进展30例，死亡27例。全组患者2年无进展生存率为69.2%，2年总生存率为72.0%。其中极低危、低危、中危、高危的2年无进展生存率分别为100%、88.9%、75.3%和43.2%, 2年总生存率分别为100%、100%、81.0%和44.8%。结论新的HB危险分层方法简便可行。根据新危险分层方法分层后，对患者采取不同的治疗策略，极低危、低危和中危HB可获得较好的预后，高危HB患者的生存率仍有待提高，需要探讨新的治疗策略。
