摘要目的评价安罗替尼联合化疗治疗不可手术切除的局部晚期或转移性平滑肌肉瘤的疗效和安全性。方法回顾性分析2018—2019年间本中心接受安罗替尼联合化疗治疗的晚期平滑肌肉瘤患者的客观缓解率、生存率及不良反应。化疗分为DE方案(达卡巴嗪+表柔比星)和非DE方案，后者包括表柔比星、吉西他滨、多西他赛和异环磷酰胺等。根据实体瘤疗效评价标准1.1版评估近期疗效，同时还记录了不良事件。结果共入组患者43例，其中男6例，女37例，中位年龄51岁；一线治疗34例，二线治疗9例。中位随访时间16个月。客观缓解率为19%，疾病控制率为88%，中位无进展生存期为8.8个月，24周无进展生存率为65%，1年总生存率为86%。单因素分析显示年龄、原发部位、FNCLCC分级、一线或二线治疗、DE方案与非DE方案对中位无进展生存期无影响(均P>0.05)。常见不良反应包括骨髓抑制、恶心、呕吐、高血压和口腔黏膜炎等，以1～2级为主，4例出现中性粒细胞缺乏伴发热。无治疗相关死亡。结论安罗替尼联合化疗治疗晚期平滑肌肉瘤的客观缓解率未见明显提高，但疾病控制率和近期生存率令人满意，不良反应可耐受，值得进一步开展前瞻性临床研究。
