摘要目的探讨抗甲状腺药物致儿童抗中性粒细胞胞质抗体(antineutrophil cytoplasmic antibody,ANCA)相关性血管炎(ANCA-associated vasculitis,AAV)的临床病理特点与预后。方法回顾性总结中山大学附属第一医院小儿肾脏风湿病中心3例抗甲状腺药物致儿童AAV的临床病理特点、治疗和转归情况,并进行文献复习。结果(1)共纳入3例患儿,女2例,男1例,年龄分别为12.6岁、13.9岁和13.1岁。3例患儿起病前均有丙硫氧嘧啶(propylthiouracil,PTU)和/或甲巯咪唑(methimazole,MMI)使用史。3例患儿首诊原因均为面色苍白,均有肾病水平蛋白尿、血尿和伴不同程度肾功能下降,其中2例伴高血压。3例患儿均有肾外表现,例1伴皮疹、关节痛和心功能不全;例2入院后反复抽搐,累及脑;例3伴关节痛并累及肺。3例患儿p-ANCA和MPO-ANCA均阳性。3例患儿首次肾脏组织病理分别为硬化型、新月体型和混合型ANCA相关性肾炎,例3治疗8个月后重复肾活检提示进展至硬化型。3例患儿均停用PTU或MMI,予激素联合环磷酰胺冲击治疗,例2和例3分别因急进性肾炎起病、复发(可疑肺出血)加用血浆置换,例3复发后改用利妥昔单抗联合霉酚酸酯治疗。3例患儿经积极治疗后肾外症状均较快缓解,例1和例2在治疗6个月后p-ANCA和MPO-ANCA转阴,而例3则持续阳性。3例患儿分别随访24、10和12个月,依次进展至慢性肾脏病(chronic kidney disease,CKD)2期(尿常规正常)、CKD 5期(在家猝死)和CKD 4期(仍肾病水平蛋白尿和镜下血尿)。(2)文献检索已报道的27例加上本中心报道的3例抗甲状腺药物致AAV患儿共30例,29例患儿使用PTU(37.5±4.0)个月(1~96个月),1例单独使用MMI 8个月出现AAV症状,主要累及肾脏(28例,93.3%)和肺(12例,40.0%),罕见累及脑(2例,6.7%)。肾脏病理改变主要为新月体肾炎(5/23)和坏死性寡免疫复合物肾炎(11/23)。经停用抗甲状腺药物及激素和免疫抑制剂治疗后总缓解率为93.3%(28/30),仍有进展至CKD 5期和死亡等严重病例。(3)根据随访结局分为完全缓解组(n=19)和非完全缓解组(n=11),非完全缓解组患儿出现大量蛋白尿比例(8/11比5/19)、肾组织纤维素样坏死比例(7/9比4/14)、免疫复合物沉积比例(6/9比2/14)、肾小管萎缩程度(0/1/2/3级,2/4/2/1比9/5/0/0)及使用免疫抑制剂比例(10/11比5/19)高于完全缓解组(均P<0.05)。结论PTU和MMI均可诱发儿童AAV,使用PTU或MMI短期内即可出现AAV,主要累及肾脏和肺,罕见累及脑,及时停用抗甲状腺药物及积极激素和免疫抑制剂治疗后缓解率高,但仍有严重病例存在。有大量蛋白尿、肾脏病理伴纤维素样坏死、免疫复合物沉积及肾小管萎缩可能是AAV预后差的危险因素。